La dystrophie musculaire des ceintures (LGMD) est un groupe de plus de 30 maladies génétiques rares qui causent une faiblesse progressive des muscles de l’épaule et de la hanche. Collectivement, les LGMD comptent parmi les quatre dystrophies musculaires les plus courantes. Le projet 1 vise à définir les phénotypes cliniques clés à l’aide d’évaluations de résultats standards afin d’accélérer le développement de la thérapie.

beta.clinicaltrials.gov

Commanditaire :

Université du Commonwealth de Virginie